会社について
REGENXBIO Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, предоставляет кандидатов в продукты генной терапии, которые предназначены для решения генетических дефектов в клетках и позволяют клеткам организма производить терапевтические белки или антитела, воздействующие на заболевание. Компания REGENXBIO была основана в 2008 году, ее штаб-квартира находится в Роквилле, штат Мэриленд.
Компания разработала широкий спектр программ генной терапии с использованием собственной технологической платформы NAV для решения генетических заболеваний с помощью двух способов:
さらに詳しく
-
AAV-опосредованная модальность доставки антител - предназначена для лечения серьезных и хронических заболеваний путем доставки генов, необходимых для устойчивого производства терапевтических антител.
-
Замена моногенных генов - основывается на хорошо изученном механизме замены дисфункционального или отсутствующего гена функциональной копией гена, чтобы обеспечить устойчивую продукцию необходимых белков.
REGENXBIO Inc. также лицензирует свою технологическую платформу NAV другим биотехнологическим и фармацевтическим компаниям, имеет соглашение о сотрудничестве и лицензии с Neurimmune AG для разработки векторизованных антител для лечения нейродегенеративных заболеваний.