会社について Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, занимается открытием, разработкой и коммерциализацией терапевтических средств РНК-интерференции (РНКи). Линия исследуемых РНКи-терапевтических средств компании сосредоточена на генетических лекарствах, сердечно-метаболических заболеваниях, инфекционных заболеваниях печени и заболеваниях центральной нервной системы (ЦНС) / глаз.
さらに詳しく Продаваемые на рынок продукты включают ONPATTRO (патисиран), инъекцию липидного комплекса для лечения полинейропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых; GIVLAARI для лечения взрослых с острой печеночной порфирией (AHP); и OXLUMO (люмасиран) для лечения первичной гипероксалурии типа 1 (PH1). Кроме того, компания разрабатывает гивосиран для лечения пациентов подросткового возраста с AHP; люмасиран для лечения прогрессирующих PH1 и рецидивирующих почечных камней; патисиран для лечения транстиретинового амилоидоза или амилоидоза ATTR при кардиомиопатии; и вутрисиран для лечения амилоидоза ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. имеет стратегическое сотрудничество с Regeneron Pharmaceuticals, Inc. для открытия, разработки и коммерциализации терапевтических средств с РНКи для ряда заболеваний путем воздействия на терапевтические цели, выраженные в глазах и ЦНС; и Sanofi Genzyme для открытия, разработки и коммерциализации терапевтических средств с РНКи. Он также имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Novartis AG для разработки, производства и коммерциализации терапевтических средств с РНКи для лечения пропротеинконвертазы субтилизин / кексин типа 9, гиперхолестеринемии и других заболеваний человека; с Vir Biotechnology, Inc. для разработки и коммерциализации терапевтических средств РНКи для лечения SARS-CoV-2, вируса, вызывающего заболевание COVID-19; Dicerna Pharmaceuticals, Inc. для разработки и коммерциализации исследуемых терапевтических средств с РНКи для лечения заболеваний печени, связанных с дефицитом альфа-1-антитрипсина; и с Ionis Pharmaceuticals, Inc. Компания была основана в 2002 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, Массачусетс.